罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥致病基因SMN1分子診斷標(biāo)準(zhǔn)品
脊髓性肌萎縮癥（spinal muscular atrophy，SMA）是脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致的一種常染色體隱性遺傳的退行性神經(jīng)肌肉疾病。主要臨床特征為以脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化變性和丟失導(dǎo)致的肌無(wú)力和肌萎縮，可致死致殘。SMA在中國(guó)新生兒中的發(fā)病率為1/9788，人群攜帶率高達(dá)1/50。
CD200/CD200R篩選模型
針對(duì)這一潛在的免疫檢查點(diǎn)靶點(diǎn)藥物的開(kāi)發(fā)，科佰生物特別開(kāi)發(fā)了CD200/CD200R靶點(diǎn)的細(xì)胞篩選模型，可從細(xì)胞水平功能性的測(cè)活及評(píng)估CD200/CD200R抗體的藥效
PD-1/L1 &4-1BB雙靶點(diǎn)細(xì)胞篩選模型
近年來(lái)，通過(guò)針對(duì)以PD-1/PD-L1通路為代表的免疫檢查點(diǎn)抑制劑調(diào)節(jié)T細(xì)胞功能的免疫療法，使癌癥治療取得了革命性的突破。但仍有相當(dāng)比例的癌癥患者對(duì)免疫檢查點(diǎn)抑制劑沒(méi)有響應(yīng)，而許多最初獲得響應(yīng)的患者最終也會(huì)因?yàn)楦鞣N機(jī)制對(duì)免疫檢查點(diǎn)抑制劑產(chǎn)生耐藥，這些現(xiàn)狀突顯了開(kāi)發(fā)具有更好更廣泛療效的新型免疫檢查點(diǎn)治療策略的需求。
從《指導(dǎo)原則》中分析參考品盤(pán)設(shè)計(jì)
參考品作為性能評(píng)價(jià)的主要原材料，可謂是非常重要，文中對(duì)此做了詳細(xì)的要求，今天我們就參考品做一些討論。
